重組腺相關病毒研發項目靶向因治療腫瘤藥物商業計劃書.pptx
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上傳人:職z****i
編號:1134240
2024-09-08
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1、XX生物技術(上海)有限公司 項目經理 XX 博士 1靶 向 基 因 治 療 腫 瘤 藥 物 重組重組重組重組腺相關病毒研發腺相關病毒研發腺相關病毒研發腺相關病毒研發項目項目項目項目腺相關病毒載體靶向基因治療腫瘤藥物研發腺相關病毒載體靶向基因治療腫瘤藥物研發1 12 2 企業介紹3 34 4 團隊核心成員 項目前景 企業的行業優勢 企業發展規劃5 5匯報內容2企業介紹基本情況企業定位l注冊時間:2013年3月l注冊資本:526 萬元l發展規模:86人,博士7人,碩士25人,1300平米集商務研發生產一體的綜合平臺 l發明專利:授權1項,受理2項;收購國際、國內專利5項l注冊商標:6個l獲得市科2、委,浦東新區科委資助項目4項l2015年3月獲得A輪融資2000萬元l目前公司市場估值3億元左右u基因治療病毒載體基礎研究、基因治療藥物研發和臨床級AAV產業化制備。u致力于成為國內領先,輻射全球的病毒載體研發及包裝CRO中心,逐步進入AAV基因治療藥物研發領域。3團隊核心成員姓名姓名職務職務學位學位技術特長技術特長董事長EMBA新藥研發,藥物臨床總經理博士神經膠質瘤首席科學家博士腫瘤藥物開發及治療董事會秘書碩士新產品注冊申請項目總監博士基因編輯與修飾項目經理博士細胞培養,專利申請分子克隆平臺經理碩士載體構建與分離純化細胞平臺經理碩士細胞功能分析病毒平臺經理碩士病毒包裝技術支持總監博士免疫檢測3、與分析質控平臺主管博士質量檢測與分析動物平臺主管博士動物模型建立與藥物篩選4總經理 博士參與十一五發展規劃,973,863等國家項目3項,成功的市場開拓經驗,為企業創造經濟價值千萬余元。項目首席科學家 教授博士生導師,國際免疫學會聯盟執行理事;中國免疫學學會 理事;Cancer Gene Ther,Cell Res等國際期刊審稿人;獲得國家科技部,衛生部等部門科技進步獎多項;發明國際國內專利十余項。項目總監 博士參與973,863等國家重大計劃項目3項,主持上海市創新項目1項;精通TALEN,CRISPR/Cas9等基因編輯技術,精通C#等編程語言及MySQL數據庫,發表SCI論文3篇,獲得授4、權發明專利1項。董事長 XX生物創始人獲得國家 I類新藥證書2個,獲得國家保健品食字號1個,獲得授權發明專利4項,注冊商標4個。5項目前景-基因精準治療時代來臨(1)6u2015年1月20日美國總統奧巴馬高調宣布啟動“精準醫療計劃”,全球范圍內掀起一股精準醫療熱。u2015年3月11日,我國科技部召開國家首次精準醫學戰略專家會議,并決定在2030年前政府將在精準醫療領域投入600億元。項目前景-全球患腫瘤人數劇增(2)中國每年新增癌癥患者占到全球新增的20%以上,肺癌、肝癌、胃癌、食管癌、結直腸癌、宮頸癌、乳腺癌和鼻咽癌這8種癌癥死亡人數約占中國癌癥總死亡人數的80%以上。7項目前景-基因靶向5、治療市場(3)8$618 MIL僅血友病A的基因治療,全球就有6.5億美元的市場規模,而全球腫瘤基因治療市場將有800億美元規模。項目前景-FDA批準的抗腫瘤藥物(4)2005-2014年有超過60項抗腫瘤藥物獲得了FDA批準,其中大約有40種新型靶向基因藥物9帕金森患者腦部注射rAAV藥物黑色素瘤局部治療基因藥物脂蛋白脂酶缺乏遺傳病的rAAVrAAV基因藥物項目前景-CFDA的批文和國家政策(5)u目前,國內已有7-8項基因治療方案進入臨床實驗階段。有56個基因治療臨床方案已向CFDA遞交申請臨床試驗批文。u腺相關病毒載體是當前世界上公認的安全可靠性基因傳遞工具,已在眾多臨床研究和應用中得到6、進一步見證,包括帕金森病、阿爾茨海默氏癥、血友病、乳腺癌、肺癌腫瘤及先天性失明等疾病。u我國建立了國家“863”計劃生物病毒載體研發基地,主要開展腺相關病毒(Adeno-associated virus vector,AAV)載體研發和產業化。企業行業優勢-國內首家多種類型病毒包裝與生產平臺德國、法國、美國等均已建成生產用于臨床I期至III期的慢病毒載體GMP車間。國內開展病毒載體研發生產的企業尚為少數,且病毒載體種類單一。XX生物已建成國內首家多種類型病毒包裝與生產的平臺。2016年XX生物還將建設國內首家AAV GMP生產車間。11企業行業優勢-分子克隆平臺技術先進性(1)基因擴增載體構建7、12企業行業優勢-細胞培養平臺技術先進性(2)貼壁培養微載體懸浮培養13GE Wave25波浪式生物反應系統Thermo CO2 培養箱企業行業優勢-病毒生產平臺技術先進性(3)病毒包裝病毒純化14GE AKTA Pure150蛋白核酸層析系統企業行業優勢-動物模型平臺技術先進性(4)基因藥物治療模型構建15企業行業優勢-先進的儀器設備保障(5)骨密度檢測儀 動物活體熒光成像檢測系統 激光共聚焦顯微鏡 冰凍切片機 全自動腦立體定位系統 熒光實時定量Q-PCR儀企業行業優勢全面的基因和細胞資源庫(6)17XX生物擁有1500個人類表達基因cDNA庫、2000多種病毒載體以及400多種人類腫瘤及正8、常細胞系。企業行業優勢擁有核心技術(自主創新知識產權)18企業行業優勢AAV應用取得劃時代成就192018年 2020年2015年 2016年研發預投入研發預投入300萬元,目前已投入近上千萬萬元,目前已投入近上千萬基礎科研用戶規模增加至基礎科研用戶規模增加至650家家2016年企業實現年銷售額年企業實現年銷售額1300萬元萬元研發預投入研發預投入1500萬元萬元實現年銷售額近實現年銷售額近2100萬元萬元開展與開展與58家大型醫院臨床科研家大型醫院臨床科研 實驗室的項目應用合作實驗室的項目應用合作研發預投入研發預投入2500萬元萬元實現年銷售額近實現年銷售額近3000萬元萬元確定確定23家合作醫院進行人體臨床試家合作醫院進行人體臨床試驗驗完成完成1-2個個AAV靶向治療腫瘤新藥靶向治療腫瘤新藥注冊注冊成為國內領先,輻射全球的成為國內領先,輻射全球的AAV研研發與包裝發與包裝CRO中心中心2017年2018年20企業發展規劃 感謝各位專家!21